CRISPR再显神威，或攻克困扰科学家近
2016-11-25 来源：不详 浏览次数：次科学家在利用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗疾病的道路上又迈出了重要的一步！
加州大学伯克利分校JacobE.Corn教授团队，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术修复了镰状细胞病患者造血干细胞的致病基因突变位点，修复后的造血干细胞移植到免疫缺陷小鼠体内，在小鼠体内形成了正常的红细胞。Corn教授团队的这一重要研究成果，12日刊登在著名期刊《科学转化医学》上(1)。
加州大学伯克利分校科学家JacobE.Corn教授
Corn教授团队的这一重要研究预示着，经CRISPR编辑的造血干细胞也可以在人体正常工作。这是此类研究有史以来第一次让造血干细胞恢复到可以治疗疾病的程度，也是CRISPR基因编辑技术在治疗血液遗传病上的一次大飞跃，更是镰状细胞病领域近70年来少有的重大突破。Corn在接受《自然》采访时表示，他们的这一研究成果和近期的研究进展，预示着无药可医的镰状细胞病将在近几年迎来首个治疗方法。
学界在分子层面对镰状细胞病的认识，还要追溯到年。当年美国著名化学家LinusCarlPauling等在《科学》杂志上刊登了一篇具有划时代意义的研究论文(2)，证明了镰状细胞病是一种蛋白质异常引起的疾病，开启了分子医学时代(3)。
然而讽刺的是，时至今日，67年过去，已经有很多针对基因异常的药物和疗法面市，但是科学家对开启分子医疗时代的镰状细胞病这个单基因遗传病仍旧束手无策。
左为镰状细胞，右为正常红细胞（不是角度问题）
不知道是不是镰状细胞病太难攻克，无论是政府、学界，还是民间，都对镰状细胞病缺乏足够的北京最好治疗白癜风哪个医院治疗白癜风最好
