新药治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症只需每8

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一种用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的新药ravulizumab（ALXN）与eculizumab(Soliris）相比显示出非劣效性。在欧洲血液病学会（EHA）年会上公布的一项开放标签、多中心试验结果显示，Ravulizumab每8周静脉注射一次，其效果与每两周注射一次的eculizumab类似。

PNH是一种罕见的、获得性的可危及生命的克隆性疾病，主要临床表现为溶血性贫血，血栓形成风险增加以及骨髓功能受损等。ravulizumab（ALXN）是一种人源化、以补体5（C5）为靶点的单抗类药物，可用于治疗PNH和溶血尿毒症综合征（aHUS）。

头对头研究

该项研究主要纳入之前未接受补体抑制剂治疗的例PNH患者，随机分配接受26周的ravulizumab治疗（n=）或eculizumab(n=)治疗。

接受ravulizumab治疗的患者平均年龄为44.8周岁，对比eculizumab组为46.2周岁，两组PNH确诊的平均年龄为6.6周岁，所有患者均表现出至少一种与PNH相关的症状以及乳酸脱氢酶(LDH)水平为正常筛查上限的1.5倍。

静脉注射ravulizumab的治疗方案包括：依据患者体重，第1天给予负荷剂量，第15天给予维持剂量，此后每8周进行一次维持治疗；静脉注射eculizumab患者按照批准的治疗方法进行治疗。除eculizumab治疗组有2例患者外，其余患者均完成治疗。

该项研究实现了ravulizumab治疗的两个主要终点，证明其效用不低于eculizumab：患者避免输血的比例，ravulizumab组对比eculizumab组为73.6%vs66.1%（差异,6.8%[95%可信区间(CI),4.7%-18.1%])，LDH水平正常化两组分别为53.6%vs49.4%（比值比,1.19[95%CI,0.80-1.77])。

ravulizumab在研究的四个次要关键终点方面也有较好的改变：LDH水平最小二乘均值的百分比变化(ravulizumab与eculizumab相比，分别下降76.8%vs76.0%)；FACIT-疲劳功能评估患者疲劳程度的变化，与基线水平相比分别改善7.1分vs6.4分；有突破性溶血患者的百分比(4.0%vs10.7%)，稳定血红蛋白百分比(68.0%vs64.5%)。

eculizumab组突破性溶血患者的比例高于ravulizumab组2.5倍，该组患者有13名患者发生15个事件，而ravulizumab组有5名患者和5个事件。此外，ravulizumab组以更快的方式带来了大比例患者正常化的LDH水平,ravulizumab组LDH水平第一个正常化的中位时间为24天（范围22-29天），对比eculizumab组为29天（平均24-43天）。

“在eculizumab组的15个突破性溶血事件中，有7个是由于药物暴露不佳或末端补体抑制不足造成，而ravulizumab组则没有类似的药代动力学/药效学效应发生，这些差异很可能是由ravulizumab直接、完整以及持续抑制C5引起的。”该研究的第1作者JongWookLee教授解释道。

药物不良反应相似

在不良事件方面，两组治疗没有明显差异。最常见的治疗引起的不良事件是头痛，两组中均约有三分之一的患者发生(ravulizumab为36.0%vseculizumab为33.1%)。两组严重不良事件的发生率相似（ravulizumab组8.8%vseculizumab组7.4%）。ravulizumab组有两名患者以及eculizumab组有一名患者存在严重的血管不良事件，未报告脑膜炎球菌感染。

ravulizumab的治疗成本问题

eculizumab是一种孤儿药，也可用于治疗非典型溶血尿毒综合征，但其价格一直备受争议。据报道，eculizumab治疗费用每名患者每年从40万美元到70万美元不等，因此，该药被媒体描述为“世界上最昂贵的药物之一”。

目前还不清楚Alexion公司对ravulizumab预计售价，但其治疗费用仍然值得