基因编辑治疗疾病开启首例患者已接受治疗
2022-7-16 来源：不详 浏览次数：次刘军连挂号 https://wapjbk.39.net/yiyuanfengcai/ys_bjzkbdfyy/793/
当地时间2月25日，CRISPRTherapeutics和福泰制药（VertexPharmaceuticals）对外宣布，首个基于CRISPR的基因编辑疗法——CTX已经开始了早期临床试验，目前已有首例患者接受治疗。
这名患者患有严重的β-地中海贫血（β-thalassemia）。这一开始是“魔剪”技术应用于疾病治疗并启动临床试验的重要里程碑，有着重要意义。
首个基因编辑临床试验作为首个重点项目，CTX旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的疾病。
不同于靶向导致疾病的缺陷基因，CTX通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的产生）实现治疗目的，需要从患者体内取出造血干细胞，在体外对其进行编辑，然后再注入患者体内，最终减少β-地中海贫血患者的额外输血需求。
研究进展EmmanuelleCharpentier（图片来源：podcastscience）
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