世界首例CRISPR基因编辑治疗00
2020-7-30 来源：不详 浏览次数：次年7月22日，聚焦于基因治疗和细胞药物研发公司上海邦耀生物科技有限公司（“邦耀生物”）宣布，邦耀生医院合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血安全性及有效性的临床研究”的临床试验取得初步成效，这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地中海贫血（简称“地贫”），也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。邦耀生物治疗策略该临床研究从患者体内分离出造血干细胞（HSC），通过CRISPR/Cas9基因编辑技术，在HSC中特定基因位点进行基因编辑，再将经基因编辑的HSC进行自体移植，使得患者自身血红蛋白水平达到正常范围，彻底摆脱输血依赖。
▲图1.基于基因编辑技术治疗地贫的策略（来自邦耀生物
