干细胞大讲堂第十八期关于脐带血造血干细胞

《干细胞大讲堂》第十八期，关于脐带血造血干细胞的问题，你想知道的都在这里！

1、什么是脐带血?

脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液。过去很长一段时间，由于人们未能意识到脐带血的价值，在生产后就直接被废弃。直到20世纪七十年代，美国的科学家在脐带血中发现了丰富的干细胞，脐带血终于“变废为宝”，成为科学家和医生们的宠儿。时代发展，人类的科技在不断精进，我们对于脐带血的认知也在不断深化。近三十年来的医学研究发现，脐带血中含有非常丰富的造血干细胞，可以重建人体造血和免疫系统，可用于造血干细胞移植。在今天，脐带血已成为造血干细胞的重要来源，更是被广泛地应用于临床医学。

年世界首例脐带血移植成功

年，法国巴黎St.louis医院，使用妹妹的脐带血成功地为一名患有范可尼贫血的五岁男孩进行了移植。移植后，小患者情况稳定没有出现排异反应。据了解，这名男孩不但健康地生活至今，还建立了幸福的家庭，儿子都已经5岁多了。

2、脐带血都能治疗什么病?

很多人一提起脐带血，总是认为其只能治疗血液病。其实不然，除了治疗血液系统疾病以外，脐带血还可治疗免疫系统、遗传代谢性及先天性疾病等。在世界范围内，脐血已经应用于治疗80多种疾病。在我国卫生部颁发的《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范(试行)》中规定，脐带血造血干细胞治疗技术适应症包括白血病、骨髓增生异常综合症、恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、恶性肿瘤、重症再生障碍性贫血、重症放射病、骨髓衰竭、血红蛋白病、重症免疫缺陷病、代谢性疾病等10余类。

此外，研究人员正不断拓展脐带血的治疗领域，其中一些疾病的治疗已进入临床试验阶段。如在美国clinicaltrials上注册的脐血治疗非血液病临床实验，包括新生儿缺血缺氧脑病、帕金森、脑瘫、自闭症等。

3、脐带血有什么优势，使用过的医生怎么看?

在今年8月第三届脐血移植高峰论坛上，脐带血临床研究、应用一线的专家们纷纷发表了对脐带血，以及脐带血未来潜力的看法。

急、慢性排异发生率更低

医院刘开彦教授表示：成人脐带血移植与半相合造血干细胞移植相比，半相合造血干细胞移植具有更好的植入率，但脐带血移植具有显著更低的急性和慢性移植物抗宿主病发生率。

治疗效果显著

医院孙自敏院长表示：医院5年间脐带血移植占移植总数的54%。脐血植入率达到了97%，两年复发率也仅为15.36%，3年总存活率达64.8%，3年无病存活率也达到了61.6%。

医院主任医师李春富坦言，脐血移植对于治疗重型地中海贫血有着显著疗效。医院主任医师栾佐表示，脐血移植在儿科疾病上的应用已取得很大进展。

同时，据日本医学科学研究所IMSUT到年4月的最新数据显示，例接受脐血移植患者的2年生存率达78%，5年生存率为69%，要稍高于亲缘骨髓移植/外周血移植(分别为70%和63%)和非亲缘骨髓移植(分别为66%和54%)。

4、脐带血的存储技术足够成熟么?

其实在国内，目前正规脐带血库的技术完全达到国际标准。以北京市脐血库为例，一份脐带血从采集运输、制备、检测、到最终的存储，可谓层层关卡，流程严苛。北京市脐带血库不仅采用国际最先进的仪器、试剂和耗材，还通过了脐带血行业的国际最高认证-美国血库协会AABB认证。

脐带血最终将被保存在-℃深低温的液氮罐中，处于休眠状态。对于脐带血的储存时间，从理论上来讲，造血干细胞可以进行长期冻存，对时间是没有限制的。长期冷冻储存也不会影响干细胞的活性与临床使用，年，发表在blood杂志上的一篇研究报告显示，美国科学家就发现人体脐带血冷冻23.5年后，活性依然很高。

5、脐带血自体存储应用案例有哪些?

冻存十数年的脐带血，仍能救人

日前，广东省脐带血造血干细胞库一例冻存长达15年的脐带血造血干细胞成功救治一名11岁急性髓细胞白血病女孩，在刷新了广东省脐带血造血干细胞库冻存时间最长的脐带血临床应用记录的同时，也成为国内冻存脐带血年限临床应用之最。据了解，这份冻存了15年的脐带血生命力依然旺盛，移植前复苏活性检测高达94.2%。

年3月，北京市医院提供了一份冻存14年的脐带血，这份脐带血是年冻存的，解冻时活性达96%以上。用来救治了一位49岁，体重达87公斤的白血病患者。

截至年2月，美国至少已有例自体脐带血应用案例，同胞的也至少例应用。

我国首例自体脐带血移植案例

我国首例自体脐带血造血干细胞移植案例是在年进行的。年刚刚一岁的源源被诊断患有神经母细胞瘤且到了晚期，经手术和化疗后，医院决定为他进行自体造血干细胞移植术以提高生存率。年四医院接受了自体脐带血造血干细胞移植。术后，源源造血恢复，肿瘤全部消失。

离我们最近的一例自体脐带血移植

最近的一个案例也是发生在北京。年九月初，一岁八个月的彤医院，接受了自体脐带血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血。彤彤目前恢复良好，血象指标已正常，10月21日上午顺利出仓。

在进行造血干细胞移植的过程中，找到相合的配型是整个疾病治疗的关键。储存脐血自用，不存在配型问题。另外孩子的脐带血与父母是半相合;在非孪生兄弟姐妹间的配型全相合率是25%;储存脐带血可增加家族成员找到合适造血干细胞来源的几率。也就是说自存脐带血，不仅可以用于孩子自己的疾病治疗，也许还会为同胞兄弟姐妹，甚至于父母，提供一个挽救生命的机会。

同胞间相合的脐血移植常有较好的治疗效果

年11月，2岁的小伟被确诊患有急性髓性白血病，根据小伟的情况，最佳的治疗方案就是进行造血干细胞移植。幸运的是，在小伟患病期间，他妈妈正在怀着小伟的妹妹，并且已经为妹妹在北京存储了脐带血。因此，如果配型相合，医生认为使用同胞妹妹的脐带血为小伟进行造血干细胞移植手术是很好的选择。年8月27日，医院使用新生妹妹的脐带血为小伟进行了脐带血造血干细胞移植手术。手术很顺利，小伟目前的状态也很稳定。

脐血还可联合其他来源的干细胞进行治疗

今年，北京一名6岁的男孩使用自己的脐带血联合外周血挽救了患有急性髓性白血病的爸爸。爸爸邓先生病情十分紧急，无法等待时间较长的非亲缘骨髓配型，最终6岁的儿子晨晨与之配型成功。孩子出生之时存储了一份脐带血，经审核各项指标也符合治疗需求。医生为邓先生先输注孩子的脐带血，随后再从孩子的外周血中提取造血干细胞进行移植治疗。经过脐带血联合移植治疗，1个月后邓先生恢复良好，已经出院。

6、有遗传病需要保存脐带血么?

遗传病是指完全或部分由遗传因素决定的疾病。有些遗传病需要在遗传因素与环境因素的共同作用才能发病，对于这些遗传病，使用自体脐带血即使无法根治，也可起到缓解病情的作用。脐带血保留了个人最原始的遗传信息，其出生后的任何重大疾病，均可通过与该遗传信息进行比对，来推导疾病可能的发病原因，进而明确诊断和治疗。因此，即使有遗传病，自体脐带血也是有保存价值的。如果在身患遗传病的同时，还患有其他疾病，例如白血病，也是完全可以使用自体脐带血进行治疗的。

需要说明的是，白血病并非遗传性疾病。说到白血病其实许多人对该病有所误解，实际上白血病并非遗传性疾病。早在年，中华造血干细胞移植学会就报道了例同基因(同卵双胞胎)的造血干细胞移植，其对再生障碍性贫血、白血病都取得了很好的疗效。同基因造血干细胞移植的成功，否定了白血病在出生时就已存在的理论。而同基因造血干细胞移植在本质上与自体脐带血移植是一样的。年，美国第一次报道了自体脐带血移植治疗急性淋巴细胞白血病的成功案例。国内亦有相关的成功实践。

7、我不想自存脐带血但是脐带血又这么有用，不想丢弃怎么办?

脐带血作为珍贵的造血干细胞来源，我国脐血临床应用已超过例。如果准爸妈们不想为宝宝自体存储，也请一定捐到公共库进行保存，用于帮助更多有需要的人。

相信以上问题，可以科学地解答大家心中对于脐带血的一些疑虑，让大家能够正确地认识到脐带血的医疗价值。其实从医学的角度，脐带血作为人类宝贵的生物资源，不应被忽视和丢弃。而从家庭的角度，为宝宝存储一份生命的备份，想必也是爸爸妈妈们衷心的希望。在家庭条件允许的情况下，自存脐带血是对孩子的保障。而如果选择捐赠，能帮助到其他人，也是非常值得尊重的决定。

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