基因编辑里程碑碱基编辑疗法首次治愈血红
2025/6/22 来源：不详 浏览次数：次《科创板日报》1月8日讯全球首个通过碱基编辑疗法治愈的血红蛋白病患者诞生了。
据报道，正序生物与广西医院合作，利用自主开发的一款碱基编辑药物“CS-”成功治愈一位重型β-地中海贫血症青少年患者。该患者在年10月接受自体干细胞移植治疗后，已经成功实现造血重建，持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至克/升以上，已回归正常生活。
值得
《科创板日报》1月8日讯全球首个通过碱基编辑疗法治愈的血红蛋白病患者诞生了。
据报道，正序生物与广西医院合作，利用自主开发的一款碱基编辑药物“CS-”成功治愈一位重型β-地中海贫血症青少年患者。该患者在年10月接受自体干细胞移植治疗后，已经成功实现造血重建，持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至克/升以上，已回归正常生活。
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