便携式细胞仪平民化基因疗法，加速2
2018-1-11 来源：不详 浏览次数：次近日，《麻省理工科技评论》推出“年十大突破技术”，“基因疗法2.0”位列其中，有望在今年迎来新的突破。
基因疗法（genetherapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病，最终实现治疗目的，有着超30年的发展历史。虽然过程颇为坎坷，但是随着载体病毒、递送机制的优化，基因疗法进入2.0时代，在癌症、罕见病治疗上展现出很好的前景。
据悉，UniQure公司的Glybera（治疗家族性脂蛋白脂酶缺乏症）以及GSK的Strimvelis（治疗严重联合免疫缺陷病）两款基因治疗产品已经在欧洲获批上市。年，SparkTherapeutics旗下的基因疗法VoretigeneNeparvovec（治疗遗传性视网膜疾病）有望成为首个获FDA批准的产品。
1基因疗法2.0：成功治疗镰刀细胞贫血症