CRISPR有望成为镰状细胞疾病的潜在治
2016-11-25 来源：不详 浏览次数：次镰状细胞疾病是由编码β球蛋白（红细胞的一种组成成分）的基因发生了突变所致。一组医生和研究人员采用CRISPR/Cas9编辑技术将患者血液中的干细胞进行了突变修正。
据报道，这组分别来自加州大学伯克利分校、加州大学旧医院、奥克兰研究所和犹他大学医学院的研究团队从患有镰状细胞疾病的患者体内分离出可以分化成熟为红细胞的造血干细胞，并采用CRISPR技术对其进行了修复。与发生基因突变的细胞相反，这些被CRISPR技术编辑过的细胞可以产生健康的血红蛋白。
研究人员将编辑的干细胞移植到小鼠体内后发现这些干细胞在移植后可以持续作用四个月，这就表明基于CRISPR技术的这项潜在的治疗手段具有长效的特点。该项研究成果已经发表在《ScienceTranslationalMedicine》杂志上。
虽然将该方法应用于临床治疗还有很长的一段路程，但是该研究团队的目标是开发一种基于基因组工程的治疗手段来修复患者自身干细胞的基因突变，进而使患者体内产生健康的红细胞。目前临床上针对镰状细胞疾病的治疗手段有止痛药和输血。骨髓移植是目前仅有的一项潜在治疗手段，但是其存在匹配供体寻找难度大和手术风险高等缺点。
该项目的后续工作主要包括大规模的老鼠实验和安全性分析。加州大学伯克利分校的创新基因组计划的资深作者Walters和科学主任JacobCorn计划在5年内将此项技术推向临床试验。虽然该团队最初聚焦于镰状细胞疾病，但是此项技术也可能会被用来治疗其它血液疾病，包括地中海贫血和重症综合性免疫缺陷。
Corn在声明中说，在基因组中发生单一突变可以引发众多血液疾病，镰状细胞疾病只是其中一种。因此，其他研究人员和临床医生很有可能也会利用这项基因编辑技术来探索治疗众多疾病的途径。
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