孤儿药周报百济神州抗PD1单抗,V
2020-8-12 来源：不详 浏览次数：次▎药明康德内容团队编辑上周FDA发出11项孤儿药资格，包括百济神州开发的PD-1抑制剂替雷利珠单抗，Vertex和CRISPRTherapeutics公司联合开发治疗镰状细胞贫血的CRISPR基因编辑疗法、治疗Dravet综合征的基因疗法等等。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。药物：CTX研发企业：VertexPharmaceuticals治疗疾病：镰状细胞贫血（SickleCellDisease，SCD）简介：镰状细胞贫血（SCD）是一种因β-肽链第6位的谷氨酸被缬氨酸替代，使血红蛋白S（HbS）异常的遗传性血红蛋白病，以导致红细胞呈镰刀状得名。CTX是使用CRISPR基因编辑技术改造的自体造血干细胞疗法，其中患者的造血干细胞被改造为在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是携氧血红蛋白的一种形式，出生时天然存在，后被成人血红蛋白所取代。CTX引起的HbF升高有可能缓解输血依赖性患者的输血需求，并减轻SCD患者的痛苦。CTX还获得了FDA授予的快速通道资格，用于治疗输血依赖性β地中海贫血和SCD。药物：咯萘啶和苄硝唑固定剂量复方制剂（fixeddose
