血液儿科医生自存新生儿干细胞有没有必要

近年来，新生儿造血干细胞时常见诸报端，一方面被证实可治疗多种疾病，另一方面不乏质疑之声。一时间众说纷纭，民众不知取舍。针对质疑主要集中的几个方面，本报请权威专家答疑解惑。

作为一个儿科医生，看到这样否定新生儿造血干细胞价值的文章被不断转发，说明存在下面两个问题：

1、民众缺乏基本医学常识，科普程度不够，容易受到非专业文章误导；

2、网络传播需要提高职业道德，加强自律，媒体及自媒体时代需要加强监管，人云亦云带有其他目的的恶意传播别有用心；

谣言止于智者，身为血液儿科医生，接触太多的真实案例，我希望用我的专业知识和真实临床应用案例让大家客观看待新生儿干细胞的价值。也希望广大社会公众加强分辨能力，不要再受到所谓的“医学人士”恶意误导，达到其非法获利的经济目的。

新生儿造血干细胞采集样本量不够的问题

有观点认为，一份新生儿造血干细胞容量过低，只对20~30公斤的儿童有效。对此，国际通行的入库标准是80—毫升。在欧美国家高一些，我国细胞组织库自体库平均样本量已超过75毫升，有核细胞数的平均值约为12.15×10^8，理论上可以满足公斤的患者自体移植使用。关键在于现在被引用的样本量不够大体重和成人使用的说法，大多数是针对异体移植，而异体移植需要配型，不能做到%相合，因此需要更多的细胞数量，自体移植完全没有问题，我们科室做过不少自体和同胞间移植的案例，主要集中在再生障碍性贫血、白血病上，新生儿造血干细胞作为实体造血干细胞资源，现在很好的补充了骨髓库信息库悔捐的现状，挽救了很多患者的生命，如果患者有自存新生儿造血干细胞，我肯定首选就是自体储存的新生儿造血干细胞，他可以有效解决异体移植后的可怕的排异反应。根据我国7家库的临床应用案例随访情况看，患者体重分布超过50公斤者占近50%，其中体重最大的患者为95公斤。所以影响移植效果目前取决于两方面：一个是配型，配型程度越高越好；另一个是细胞数。配型程度高，需要细胞数相对低。自存新生儿造血干细胞不存在配型问题，需要细胞数更小，所以新生儿造血干细胞数量不够的问题是个伪命题。

医院血液科副主任林东军也认为，单份新生儿造血干细胞可以用于治疗多少体重的患者，要根据非血缘还是自体移植、治疗疾病的种类及新生儿造血干细胞细胞数而定。只要细胞数量足够，同样可以用于大体重的患者。

自存新生儿造血干细胞移植尚无成功案例？

对于《“新生儿造血干细胞”能救命是骗局》等文章，首先必须明确新生儿造血干细胞确实是有用的东西。新生儿造血干细胞应用，从年全世界第一例同胞间移植成功到现在已经全世界报告超过四万多例，我们自己课题组年1月做了第一例同胞的新生儿造血干细胞移植治疗地贫成功到现在也有17年了，到年底，完成各类新生儿造血干细胞临床应用数不胜数，目前在我们血液儿科可以说新生儿造血干细胞应用占了相当大的比重。新生儿造血干细胞临床应用价值主要指利用其中丰富的造血干细胞，进行新生儿造血干细胞移植，在血液系统和免疫系统等疾病的治疗上有显著疗效，但并不等于包治百病。

之前有文章中提到的上海事件来说，病人发病是半岁，在我们血液专家的观点看，这个小孩半岁就发生淋巴细胞白血病，意味着他是先天基因或者是母亲怀孕的时候，基本是确定先天性的问题，也就是说基因就可能有问题，在这种状况下你再用自体新生儿造血干细胞当然是不对了。白血病目前的医学进展已经有十余种亚型之多，有些是跟先天有关，有些是跟后天有关，而且先天性白血病极少，绝大多数约95%以上都是后天有关的白血病，那么它跟先天的因素无关，用自己保存的新生儿造血干细胞是完全可以的。

再说说自体移植的案例。有文章中说“自体移植尚无成功先例”，这说明该文作者既不了解新生儿造血干细胞应用历史，也不了解其应用进展。据我所知，仅国内几家库就有不少于15例的自体新生儿造血干细胞治疗自身疾病的案例，有治疗神经母细胞瘤、再生障碍性贫血等，同胞的我们也视为自体应用，那数量就更多了，大家在媒体上都可以看得到，在治疗白血病方面，早在年，国际上就有自体新生儿造血干细胞移植治疗急性淋巴性白血病的案例。近几年患者数量增加非常快，这和污染有一定关系，而且呈加速的态势，使用数量少，也和前10年大家的观念意识有关，所以之前存的人少，加上发病率低，自然就案例比较少，但是不能否认的是近几年，越来越多的自体、同胞亲属新生儿造血干细胞案例不断增多，是因为时间到了，就凭现在的储存率，未来5年—10年，我预估会大量接触到自存新生儿造血干细胞的患者，因为数量基数增加了，所以应用也会越来越多，当然作为血液儿科医生，我们也是不希望患者会有机会用到。

超低温保存下新生儿造血干细胞细胞活性的问题

新生儿造血干细胞理论上可在-℃的液氮超低温罐中长期冻存。因为已有的医学实践证明，已冻存了40多年的骨髓造血干细胞和冻存了20多年的新生儿造血干细胞的复苏活性均能满足造血干细胞移植的要求。

目前国内自存新生儿造血干细胞储存应该在18年至20年左右，其实只要保存条件合适，技术过关，理论上脐血是可以永久保存的，近期看到美国有人体冻存50年的报道，人体都没有问题，单个核细胞更没有问题，这个大家肯本无需担忧，医学发展到今天，这都不是技术难题。我们今年移植的患者中间，使用的新生儿造血干细胞冻存10年以上的，复苏活性最低的也达到了94%，救治了两名白血病的患者，所以医学角度讲完全没问题。

先天性疾病引发的适用范围的问题

原卫生部颁发的规定中，新生儿造血干细胞治疗技术适应证包括：遗传性及先天性疾病（骨髓衰竭、血红蛋白病、重症免疫缺陷病、代谢性疾病）；获得性恶性疾病（急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、恶性淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤）；获得性非恶性疾病（重症再生障碍性贫血、重症放射病）。

大家可以看到既然国家卫生部有相关的规定就已经证明了新生儿造血干细胞的作用和价值，这肯定是公平公正客观的。

当然随着医学技术的发展，血液专家表示国家有望批准扩大新生儿干细胞临床适应证的范围。况且遗传病患者自存新生儿造血干细胞也并不是完全没有价值，比如可以用于组织修复、再生医学等。民众要理智客观地评价自存新生儿干细胞，不能因噎废食。

自存新生儿造血干细胞应用效率的问题

医院医学博士高志勇认为，对于存与不存新生儿造血干细胞的人都应该抱一个平和的心态，不能说鼓励大家自存新生儿造血干细胞就是骗人。“我认为就相当于买一份保险，有人说脐血用上的概率很低，不值得去存，那我说，你家里着火的概率很低，你不能说买了火灾险就不值。脐血储存相当于是一份保险，它是一份有实物的保险。”

专家呼吁客观科学看待自存新生儿造血干细胞

我国著名造血干细胞移植专家、中国工程院院士陆道培曾表示：“作为医生，我不反对自体存储新生儿造血干细胞。在治疗时，如果临床有病人自体存储新生儿造血干细胞，我一定会选择利用其进行治疗。因为自体造血干细胞的基因和患者完全吻合，不会出现移植后的移植物抗宿主反应和排斥现象。”他表示，从医学的角度，保存新生儿造血干细胞是有价值的，家庭可以根据自身的经济条件决定是否保存。作为医生，陆院士希望将来有更多病人在需要时能用上自体新生儿造血干细胞。

刘开彦表示，民众需要客观、科学、理智地看待新生儿造血干细胞的临床价值。自体新生儿造血干细胞移植具有自救作用。如果经济状况允许，保存自己新生儿造血干细胞不仅对个体是个储备或保险，对于血缘相关的亲属或用于公共库都有很好的应用前景和价值。

任何新事物在发展途中，总会引发争鸣，只要本着科学严谨客观的态度，对医学和患者负责的精神，任何争议都将作为对科学探究的原动力，最终为科学发展做出贡献，新生儿造血干细胞也不例外。

就我个人而言，作为儿科血液病移植医生，出于职业的严谨和对患者的负责，我绝不会使用尚在科研阶段的干细胞给患者进行治疗，因为科研与临床应用是完全不同的领域。但是对于国家原卫生部唯一批准用于临床的新生儿干细胞，我们科室做过这么多的临床案例，可以说没有调查就没有发言权，有没有用不是谁说说就是的，而要看真正使用的人怎么看，以上是我个人对于最近一些新生儿造血干细胞争议新闻的看法，希望以我个人的专业知识和职业操守让公众了解真相，以正视听。