首个干细胞疗法治疗1型糖尿病获FDA快
2021-12-26 来源：不详 浏览次数：次3月10日，Vertex宣布FDA授予干细胞疗法VX-用于治疗1型糖尿病的快速通道资格，并且已经启动了针对伴有严重低血糖和低血糖意识受损的1型糖尿病患者的I/II期试验。
VX-是firstinclass的异体干细胞源的胰岛细胞疗法，具有恢复胰岛细胞功能（包括胰岛素分泌）的潜力，进而恢复人体调控血糖水平的能力。Vertex在年9月以9.5亿美元收购生物技术公司SemmaTherapeutics而获得了该疗法。
VX-是首个使用完全分化的可分泌胰岛素的胰岛细胞治疗1型糖尿病的干细胞疗法，也是当前唯一一个被FDA授予快速通道的胰岛细胞替代疗法。
该项单臂、开放标签研究计划入组17例患者，评估输注不同剂量的完全分化的功能性胰岛细胞联合长期使用免疫抑制剂的安全性和疗效。目前已经有3个中心开放患者招募，包括迈阿密大学，宾夕法尼亚大医院，后续还将有更多中心启动。
Vertex还计划与CRISPRTherapeutics公司合作开发用于治疗严重血红蛋白病的CRISPR/Cas9基因编辑疗法。
点亮“在看”，好文相伴预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇