基因编辑治疗地中海贫血临床试验被药监局

白癜风专科医院电话 http://baidianfeng.39.net/a_bdfys/130624/4195641.html

10月27日，国内基因编辑领域先锋博雅辑因（EdiGene,Inc.）公司当天宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型的基因编辑疗法产品ET-01（受理号：CXSL），即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。

团多多商城，团得称心，多得开心

这是中国首个获药品审评中心受理的基因编辑疗法临床试验申请。据介绍，此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。

ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，是处于研究阶段的、用于治疗输血依赖型β地中海贫血的产品。ET-01原液通过采集患者自体动员外周血单个核细胞，富集CD34+细胞群后用CRISPR/Cas9系统编辑BCL11A基因的红系增强子制成。

此前的年，博雅辑因在广州南沙区建立了cGMP标准的基因编辑临床转化应用基地，并于年在第61届美国血液学年会(ASH)上发布了ET-01规模化生产及临床前安全性和有效性实验数据。

地中海贫血是一种单基因遗传病，是全球分布最广、累积人群最多的一种单基因病。由于一组蛋白肽链合成障碍导致贫血，患者体内血红蛋白异常，红细胞因而无法向身体输送充足养分。根据不同类型珠蛋白基因缺失或缺陷，地贫又可分为α-地中海贫血、β-地中海贫血、δ地中海贫血及γ-地中海贫血等，其中α-地贫和β-地贫最为常见。

团多多商城，团得称心，多得开心

据年《中国地中海贫血蓝皮书》，中国地中海贫血病基因携带者高达万人，中重型地中海贫血病患者达30万人。β地贫患儿出生后病情进行性加重，除贫血症状外，易并发脾肿大、发育落后及免疫力低下导致的多器官功能受损，50%重型地贫患者5岁之前夭折，如不进行有效治疗，很少能活过20岁。

“我们非常高兴看到公司取得这一重要里程碑，继续将ET-01向临床试验阶段推进。”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“我们一直致力于将前沿的基因编辑技术转化为变革性疗法，为患者带去更优的治疗选择，并为一些疾病的患者带去一次性治愈的可能。我们期待ET-01的临床试验获得许可开展的时刻，更期望我们的产品能够真正改变患者的生活，帮助他们活得更健康长久。”

值得注意的是，自年以来，基因编辑领域持续火热。埃马纽埃尔·卡彭蒂耶（EmmanuelleCharpentier）和詹妮弗·杜德纳（JenniferA.Doudna）两位CRISPR基因编辑系统的开发者也最终摘得今年的诺贝尔化学奖。

仅在过去的一年半中，就至少有11项基因编辑研发项目在美国、欧盟进入临床开发阶段，其中有6项基于CRISPR基因编辑系统。而在地中海贫血治疗方面，年，生物医药企业CRISPRTherapeutics和美国制药企业福泰制药(VertexPharmaceuticals)的CTX获得了美国和欧洲监管机构的新药研究申请批件，这也是全球首个由制药公司发起的体外CRISPR疗法的新药临床试验，目前处于I/II期临床试验阶段。

此外，基因编辑技术ZFN的持有者SangamoTherapeutics公司针对地中海贫血使用ZFN技术针对造血干细胞进行修复，该项目是和赛诺菲子公司Bioverativ合作开发，现在也已经进入I/II期临床研究阶段。

博雅辑因成立于年，总部位于北京，在广州以及美国剑桥设有分公司。